一瓶药799万！是不是听起来就让人心惊胆颤？但是如果你是罕见病患者，这个价格也许是建立在生命之上的希望。近日，一款突破性罕见病特效药正式获批上市，号称能够治愈一种名为“ACG”的先天性免疫缺陷病。该药由美国生物制药公司Moderna研发，使用基因编辑技术。据悉，每瓶酒精溶液售价为70万美元，每年需要注射数次。
相信很多人对罕见病并不陌生。罕见病作为人类面临的健康重大难题之一，其定义因不同国家标准而异。根据欧盟的定义，罕见病是指患者数量少于20万人的疾病。据统计，全球约有6000-8000种罕见病。在中国，罕见病定义为患病人数不超过十万的疾病。在我国，罕见病患者数量约有2000万人，占到整个患者总数的15%。
由于罕见病患者数量少，市场小，加之其诊断率低且治疗方案缺乏，导致罕见病药物研发和生产成本极高，市场价格也随之飙升。如何权衡罕见病药物研发成本和患者福祉，是摆在政府、医药公司面前的难题。
